Nova esperança para curar a distrofia muscular •

Uma pessoa média saudável tem cerca de 54% da massa muscular, mas as pessoas com distrofia muscular (DM) podem não ter nenhum músculo nos estágios posteriores da doença. Existe uma maneira de curar a distrofia muscular?

O que é distrofia muscular?

A distrofia muscular é um grupo de doenças que causa fraqueza muscular progressiva e perda de massa muscular. Na distrofia muscular, as mutações genéticas interferem na produção das proteínas necessárias para construir músculos saudáveis.

Este gene mutado geralmente é herdado dos pais, mas é possível que o gene mutado se desenvolva independentemente, sem características herdadas.

Existem diferentes tipos de distrofia muscular - dependendo de qual parte do músculo é afetada e quais são os sintomas. Os sintomas do tipo mais comum de distrofia muscular, Duchenne MD, começam na infância, que é fácil de cair ao se mover rapidamente em estradas irregulares.

A distrofia muscular é mais comumente vivenciada por meninos, enquanto as meninas são apenas portadoras da característica. Outros tipos de distrofia não aparecem até que a pessoa cresça.

Algumas pessoas com distrofia muscular acabam perdendo a capacidade de andar. Outros podem ter dificuldade para respirar ou engolir.

A proteína de construção muscular pode ser uma forma de curar a distrofia muscular

Não há cura para a distrofia muscular, mas várias terapias podem ajudar com deficiências físicas e outros problemas que podem surgir, incluindo:

  • Assistência de mobilidade, como exercícios leves, fisioterapia e ajuda física

  • Grupo de suporte, para lidar com as repercussões práticas e emocionais
  • Cirurgia, para corrigir defeitos de postura, como escoliose
  • Medicamento, como esteróides para aumentar a força muscular ou inibidores da ECA e beta-bloqueadores para tratar problemas cardíacos.

Uma nova pesquisa está procurando maneiras de corrigir as mutações genéticas e os músculos danificados associados aos sintomas da DM. Um deles são dois estudos separados da Rockefeller University e da Edinburgh University.

Os músculos são constituídos por milhões de células densas. Mesmo em adultos, esses músculos continuarão a se regenerar para reparar danos que podem ser causados ​​por várias coisas, doenças ou lesões.

Reportagem do Science Daily, enquanto alguns novos músculos são formados a partir de proteínas nas células-tronco responsáveis ​​pela estrutura e função musculares, as mutações surgem de fragmentos de pericitos e PICs, grupos de células-tronco que podem produzir gordura ou músculo.

Até agora, os pesquisadores só sabiam que as proteínas estão envolvidas na construção muscular, mas ainda não sabem como essas proteínas afetam os genes responsáveis ​​pelo desenvolvimento de músculos saudáveis.

"A formação das células, seja em músculo ou gordura, com base em nossa pesquisa, foi baseada em um complexo de proteína chamado laminina", disse Yao Yao, professor assistente da Universidade de Minnesota.

O desenvolvimento de novos medicamentos agindo na via da laminina pode aliviar muitos dos sintomas da distrofia muscular, disse Yao.

A pesquisa de Yao revelou que a perda de laminina no corpo poderia pelo menos levar a alguma forma de distrofia muscular. Mais especificamente, Yao e sua equipe concentraram suas pesquisas na laminina em pericitos e PICs.

Yao e a equipe realizaram um estudo em um grupo de ratos que apresentou deficiência de laminina no corpo. Eles descobriram que este grupo de ratos tinha uma forma corporal menor do que outros ratos normais e tinha massa muscular abaixo do normal. Na verdade, pericitos e PICs possuem apenas uma pequena porção nas células-tronco musculares, o que não deveria apresentar resultados tão dramáticos.

Yao e sua equipe argumentaram que a substituição da laminina nesses tecidos pode ajudar os ratos a se recuperar. No entanto, essa ideia é considerada bastante difícil de ser realizada por humanos. Embora o grupo de camundongos tenha mostrado mudanças significativas - ganho de tecido e força muscular -, a injeção humana de laminina exigiria centenas de injeções para que a laminina fosse devidamente absorvida pelos tecidos.

Os cientistas então focaram sua atenção em compreender como a laminina afeta os pericitos e PICs para construir músculos. Eles descobriram que a laminina afeta quais genes são ativados e quais não são.

Um desses genes 'únicos' é "gpihbp1“, Que geralmente são encontrados nos capilares onde residem os pericitos. Genes "gpihbp1”Demonstrou ter um papel na formação de gordura. Quando a laminina não está presente,gpihbp1”Não estará mais habilitado em perícitos e PICs.

Com base nessas idéias, os cientistas suspeitam que o gpihbp1 pode ser capaz de induzir as células-tronco a se converterem em músculos em vez de gordura. Eles manipularam pericitos deficientes em laminina e PICs para ativar gpihbp1 e descobriram que essas células se desenvolveram em um novo músculo.

A equipe de pesquisa agora está em busca de um medicamento que possa aumentar os níveis de gpihbp1 em pericitos e PICs, com o objetivo de fornecer uma saída e uma forma de curar essa distrofia muscular incapacitante.